Zum ersten Mal haben Ärzte versucht, Blindheit zu heilen, indem sie das Genom eines Patienten mithilfe der CRISPR-Technologie hackten.
Die Associated Press berichtet, dass ein Team des Oregon Institute of Health and Science drei Tropfen Flüssigkeit injiziert hat, die Fragmente der CRISPR-DNA direkt in den Augapfel des Patienten abgegeben haben, in der Hoffnung, dass dies eine seltene genetische Erkrankung namens Leber-angeborene Amaurose umkehren würde, die im Kindesalter Blindheit verursacht.
“Wir haben das Potenzial, dass Menschen, die blind geboren wurden, sehen können”, sagte Charles Albright, Forscher bei Editas Medicine.
Editas ist eines der Biotech-Unternehmen, das das Heilmittel entwickelt hat. “Wir glauben, dass dies eine ganze Reihe neuer Medikamente eröffnen könnte, um Ihre DNA zu verändern.”
Obwohl einige genetische Erkrankungen mit einer konventionellen Gentherapie behandelt werden können, die das gesamte mutierte Gen ersetzt, anstatt es zu bearbeiten, haben Patienten mit angeborener Leber-Amaurose kein Glück. Das mit dieser Krankheit verbundene Gen ist zu groß, um ersetzt zu werden. Daher wandten sich die Ärzte an CRISPR, um die Mutation zu korrigieren.
“Sobald eine Zelle bearbeitet ist, wird sie dauerhaft und diese Zelle bleibt hoffentlich für das Leben des Patienten erhalten”, sagte Eric Pearce, ein Arzt an der Universität von Massachusetts, der an dem Projekt gearbeitet hat.
Ärzte werden ungefähr einen Monat brauchen, um herauszufinden, ob diese Behandlung funktioniert hat. In diesem Fall plant das Team, das Genom von 18 weiteren Patienten zu bearbeiten.
Quellen: Foto: (Victor Freitas / Unsplash)
